Negli ultimi anni gli inibitori del PCSK9 si sono fatti strada nel trattamento delle forme più resistenti di ipercolesterolemia, in particolare in soggetti con un rischio cardiovascolare elevato. Differenti studi hanno dimostrato la loro efficacia clinica, ma la diffusione di queste molecole è in parte limitata dal loro eccessivo costo.
Mentre in Italia la loro prescrivibilità è limitata attraverso meccanismi burocratici, in altri paesi i limiti sono imposti dai sistemi assicurativi. Negli Stati Uniti alcune compagnie assicurative si rifiutano di rimborsare il costo sostenuto dai pazienti per questi farmaci o lo fanno solo in parte. Uno studio su questo argomento è stato pubblicato nei giorni scorsi sulla rivista Circulation: Cardiovascular Quality and Outcomes.
Gli inibitori del PCSK9
I farmaci, inibitori del PCSK9 (PCSK9i), possono sostanzialmente abbassare i livelli di lipoproteine a bassa densità nel sangue, ma sono anche più costosi rispetto ad altri trattamenti. Negli Stati Uniti una terapia con questi farmaci costa circa 14.000 dollari all’anno, con riferimento a quando questo studio è stato condotto, nel 2015-2017. Lo scorso autunno, l’American Heart Association ha incoraggiato le compagnie farmaceutiche ad abbassare i prezzi per facilitarne l’accesso dei pazienti.
I farmaci PCSK9i vengono generalmente somministrati come iniezioni una o due volte al mese, spesso con altri farmaci per abbassare il colesterolo, tra cui le statine. Questi nuovi farmaci sono approvati per il trattamento di due gruppi di pazienti ad alto rischio: quelli con ipercolesterolemia familiare e quelli con malattia aterosclerotica che hanno il colesterolo LDL elevato nonostante altri trattamenti.
La prevenzione nei soggetti ad alto rischio cardiovascolare: lo studio
Lo studio ha esaminato le cartelle cliniche e le indicazioni delle farmacie per circa 139.000 adulti ad alto rischio cardiovascolare, in un periodo di 29 mesi dopo la prima messa a disposizione dei farmaci, nel 2015. In media, i risultati dei pazienti sono stati monitorati per 11,5 mesi dalla data di prescrizione.
I risultati dello studio hanno evidenziato come gli assicuratori hanno respinto circa i due terzi delle prescrizioni per le persone a rischio più elevato. A causa di questo comportamento i pazienti avevano il 16% in più di probabilità di avere un evento cardiovascolare (come infarto, angina instabile, angioplastica, by-pass coronarico, arresto cardiaco o ictus) se la loro prescrizione veniva rifiutata rispetto al caso in cui fosse stata accettata e seguita per almeno un anno di trattamento.
D’altra parte, i pazienti avevano il 21% in più di probabilità di avere un evento cardiovascolare se si vedevano approvata la prescrizione, ma non assumevano il trattamento.
Gli individui ad alto rischio
“Il nostro studio dimostra che quando i gruppi ad alto rischio di individui con ipercolesterolemia familiare o malattia aterosclerotica ricevono un rifiuto per le terapie PCSK9i prescritte, possono esserci conseguenze”, ha affermato l’autore principale Kelly D. Myers, responsabile tecnologico della FH Foundation, un’importante organizzazione no profit di ricerca e difesa focalizzata sulla riduzione delle malattie cardiache, guidando la comprensione scientifica e la cura basata sull’evidenza dell’ipercolesterolemia familiare.
“Disponiamo sia di linee guida per il trattamento, sia di farmaci disponibili per aiutare a ridurre il colesterolo e gli eventi cardiovascolari associati, nei pazienti ad alto rischio più vulnerabili, tuttavia, barriere nel sistema sanitario – come costi di trattamento più elevati, rigide restrizioni sulle approvazioni, norme Medicare contro la co-assistenza per i pagamenti e la mancanza di copertura stanno ritardando il trattamento”.
Le prescrizioni abbandonate
Altri risultati di questo studio hanno evidenziato come le prescrizioni nelle donne avevano maggiori probabilità di essere respinte rispetto a quelle per gli uomini. Inoltre, i rifiuti erano più comuni tra i neri e gli ispanici rispetto ai bianchi.
Il 15% delle prescrizioni sono state abbandonate dai pazienti, un tasso che i ricercatori sospettano fosse guidato dagli elevati costi per integrare il contributo dell’assicurazione.
In Italia esiste una prescrivibilità di questi farmaci, sia pur limitata da precise regole burocratiche. Sarebbe interessante poter valutare se queste forme di controllo possono ostacolare una piena disponibilità dei benefici offerti da questi nuovi farmaci. Il tentativo di controllare la spesa sanitaria, limitando l’accesso agli inibitori dei PCSK9, potrebbe causare di riflesso un aumento dei costi per l’assistenza a seguito di eventi cardiovascolari particolarmente rilevanti, non prevenuti efficacemente.
