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Terapia genica: eliminare le alterazioni genomiche trapiantando un intero cromosoma

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Negli ultimi anni abbiamo assistito alla messa a punto di interessanti approcci alla terapia genica per le malattie ereditarie, basati sulla tecnologia CRISPR/Cas9 e...

Corretta in embrioni umani l’alterazione genetica che causa la miocardiopatia ipertrofica

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Il primo passo è stato quello di identificare i geni alterati responsabili delle moltissime malattie correlate a un’alterazione del nostro DNA. Ora si è...

Distrofia di Duchenne: FDA approva nuovo farmaco contro il parere dei...

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La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una distrofia muscolare ereditaria recessiva causata da mutazioni nel gene che codifica la distrofina, una proteina necessaria...