Un composto antiaggregante sperimentale ha inibito la formazione di coaguli senza aumentare i sanguinamenti, un effetto collaterale comune e potenzialmente pericoloso delle attuali terapie. Sono queste le premesse di una nuova ricerca di fase I pubblicata sulla rivista Arteriosclerosis, Thrombosis and Vascular Biology.
I risultati della sperimentazione, sponsorizzata dall’industria, si basano su uno studio iniziale del nuovo composto, chiamato ACT017. Suggeriscono che il farmaco può fornire un’alternativa efficace e più sicura alle attuali terapie antipiastriniche utilizzate nei pazienti con ictus, che possono anche aumentare il rischio di sanguinamento intracerebrale.
Un nuovo antiaggregante
“Esiste una chiara necessità di un nuovo agente antiaggregante che risolva l’aggregazione piastrinica e la formazione di coaguli senza aumentare il rischio di sanguinamento. Una tale terapia migliorerebbe considerevolmente ed espanderebbe il nostro attuale arsenale terapeutico per il trattamento dell’ictus acuto”, ha detto Martine Jandrot-Perrus, MD, Ph.D., autrice senior dello studio e scienziata presso l’Istituto Nazionale di Salute e Ricerca Medica (INSERM) e un consulente per Acticor-Biotech, la società che ha sviluppato il composto e finanziato il processo.
Anticorpi che inibiscono l’aggregazione piastrinica
Il farmaco è un composto a base di anticorpi che inibiscono l’aggregazione piastrinica del sangue e la formazione di coaguli, mediante il targeting preciso di una proteina chiamata glicoproteina piastrinica VI (GPVI) presente nelle piastrine. Questa proteina è fondamentale per la formazione di coaguli, ma non svolge un ruolo nella regolazione del sanguinamento. Questa caratteristica rende la proteina GPVI un bersaglio ideale per un farmaco che inibisce l’aggregazione piastrinica, senza aumentare il rischio di sanguinamento.
Lo studio di fase I
Il processo ha coinvolto 36 volontari sani (23 donne e 13 uomini), di età compresa tra i 22 ei 65 anni, suddivisi in sei gruppi. In ciascun gruppo, sei partecipanti hanno ricevuto infusioni endovenose nell’arco di sei ore con varie dosi del farmaco (da 62,5 mg a 2.000 mg).
Il farmaco è stato ben tollerato a tutte le dosi, senza gravi effetti collaterali. In particolare, il composto non ha prolungato significativamente il tempo di sanguinamento. Lo studio ha anche dimostrato che l’entità e la durata dell’effetto terapeutico era dose-dipendente, raggiungendo la massima efficacia e durata a 2.000 mg. Gli effetti indesiderati più comuni sono stati mal di testa da lieve a moderato e disagio alla testa, che si sono risolti durante lo studio.
“I nostri risultati sono abbastanza incoraggianti perché mostrano che il composto candidato è ben tollerato a dosi anche il doppio di quelle mirate per un trattamento futuro e senza segni di sanguinamento”, ha detto Jandrot-Perrus. “Un altro risultato incoraggiante è il fatto che l’azione del farmaco sulle piastrine è rapida, specifica e ampiamente reversibile entro 24 ore”.
Si tratta certamente di risultati molto promettenti che potrebbero aprire la strada ad un nuovo approccio terapeutico antitrombotico. Dato l’alto livello di sofisticazione del nuovo composto c’è peraltro da attendersi che il suo costo sarà altrettanto elevato.
