Un recente studio retrospettivo, pubblicato su The Journal of Pediatrics, ha evidenziato l’efficacia e la buona tollerabilità di un trattamento con sildenafil in bambini con ipertensione polmonare.
L’ipertensione polmonare nei bambini
L’ipertensione arteriosa polmonare è caratterizzata da una progressiva obliterazione delle piccole arterie polmonari, che porta ad un aumento delle resistenze vascolari polmonari e ad una insufficienza cardiaca destra. Questa malattia è gravata da una mortalità a 5 anni dalla diagnosi che va dal 25 al 60%.
L’ipertensione polmonare in neonati, lattanti, bambini, adolescenti e giovani adulti è una condizione complessa che può essere associata a diverse patologie cardiache, polmonari e sistemiche. Ciascuna di queste può contribuire in modo significativo alla morbilità e alla mortalità della malattia.
L’ipertensione arteriosa polmonare dei bambini, non trattata, presenta una prognosi infausta, con una sopravvivenza di 10 mesi dalla diagnosi, in confronto ai 2,8 anni per gli adulti.
Diversamente da ciò che si vede tra i pazienti adulti, tuttavia, l’ipertensione polmonare pediatrica è intrinsecamente legata alla crescita e allo sviluppo del polmone. Per questo motivo, il bambino con ipertensione polmonare ha un maggiore potenziale di inversione della malattia vascolare polmonare, in particolare nella popolazione di pazienti con ipertensione polmonare secondaria a malattia polmonare.
Lo studio
Gli autori hanno valutato 269 bambini: 47 con ipertensione arteriosa polmonare idiopatica, 53 con cardiopatia congenita, 135 con displasia broncopolmonare, 24 con ernia diaframmatica congenita e 7 con altre cause. Il tipo più comune di cardiopatia congenita era il difetto del canale atrioventricolare. L’età media alla diagnosi era di 6 mesi.
Il sildenafil è stato prescritto come monoterapia iniziale nell’84,8% dei casi e come terapia aggiuntiva nel restante 15,2% dei bambini. Il range di dosaggio di mantenimento per tutti i pazienti era di 1 mg / kg, ogni 8 ore, per via enterale.
I risultati
Nel corso di un follow-up mediano di 3,1 anni, il 37% dei bambini erano ancora in trattamento con sildenafil o con tadalafil, mentre il 35% aveva interrotto il farmaco. Il 35% aveva invece interrotto il trattamento per un miglioramento dell’ipertensione polmonare e il 20% erano deceduti. Venti pazienti sono stati persi nel corso del follow-up.
Un miglioramento clinico è stato ottenuto più frequentemente nei bambini con displasia broncopolmonare, consentendo la sospensione del sildenafil nel 45% dei casi.
Un terzo delle morti è stato dovuto all’ipertensione polmonare. Due pazienti hanno interrotto il sildenafil a causa di uno spasmo delle vie aeree con desaturazione.
La sopravvivenza globale è risultata significativamente inferiore nei bambini classificati nel gruppo 3 dell’Organizzazione mondiale della sanità (displasia broncopolmonare e ernia diaframmatica congenita) rispetto a quelli classificati nel gruppo 1 (ipertensione arteriosa polmonare idiopatica e cardiopatia congenita).
I risultati di questo studio, anche se con i limiti di un disegno retrospettivo, sono quindi incoraggianti e sembrano indicare come il sildenafil a basso dosaggio sia ben tollerato, sicuro e in grado di indurre un miglioramento nei bambini con ipertensione polmonare.
Franco Folino
Jennifer L. Cohen, et al. Sildenafil Use in Children with Pulmonary Hypertension. J Pediatr 2018.
