Una nuova Commissione sulla fibrosi cistica: maggiore apertura ai farmaci innovativi

Gli autori di una nuova Commissione sulla fibrosi cistica chiedono nuovi sforzi per trasformare la malattia acuta fatale in una condizione gestibile. Pubblicato sulla rivista The Lancet Respiratory Medicine il documento evidenzia la necessità di soluzioni per un “impasse di finanziamento” che impedisce ai nuovi farmaci di raggiungere i pazienti.

Gli ultimi sei decenni hanno visto notevoli miglioramenti nei risultati clinici per le persone con fibrosi cistica, un tempo considerata una malattia fatale per neonati e bambini piccoli. Tuttavia, sebbene l’aspettativa di vita per le persone con fibrosi cistica sia aumentata sostanzialmente, la malattia continua a limitare la sopravvivenza e la qualità della vita e si traduce in un grande onere di cura per le persone con fibrosi cistica e le loro famiglie.

I nuovi farmaci modulatori della proteina CFTR

I nuovi farmaci modulatori della proteina CFTR si stanno dimostrando promettenti fino al 90% dei pazienti, anche in quelli con mutazioni CFTR per i quali i modulatori precedenti erano inefficaci. I prezzi attuali dei farmaci li rendono però inaccessibili per molti paesi a basso e medio reddito, e anche in alcuni paesi sviluppati i governi non hanno ancora finanziato queste terapie.

Il professor Bell e lo scienziato pediatra e clinico di Toronto, il professor Felix Ratjen, hanno guidato un team totale di 38 collaboratori interdisciplinari leader a livello mondiale negli ultimi 18 mesi, fino alla pubblicazione della Lancet Respiratory Medicine Commission on the Future of Care of Cystic Fibrosi: a global perspective. Il team ha lanciato la Commissione al congresso della European Respiratory Society tenutosi nei giorni scorsi a Madrid, in Spagna.

La voce dei pazienti

La paziente con fibrosi cistica di Londra, Sally Brennan, ha condiviso la sua storia e le sue riflessioni sui risultati della Commissione in un commento pubblicato sulla rivista The Lancet Respiratory Medicine – chiedendo in particolare una soluzione all’impasse del finanziamento del National Health Service che impedisce la diffusione della nuova generazione di farmaci disponibile a tutti coloro che ne trarrebbero beneficio. Afferma: “Spero sinceramente che questi nuovi farmaci, che hanno il potenziale per cambiare radicalmente il progresso della fibrosi cistica, significhino che la mia generazione è una delle ultime a sopportare il trauma e l’incertezza del trapianto polmonare”.

 

 

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