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Golimumab: risultati positivi per l’anticorpo monoclonale che cura il diabete tipo 1

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Un recente studio ha evidenziato come il farmaco golimumab è stato in grado di determinato una migliore produzione di insulina endogena e un minor uso di insulina esogena in pazienti con diabete tipo 1.

La ricerca, pubblicata sul New England Journal of Medicine, ha incluso bambini e i giovani adulti con diabete di nuova diagnosi.

Diabete tipo 1 e Golimumab

Il diabete tipo 1 è una forma di malattia in cui l’insulina prodotta dalle isole di Langerhans nel pancreas è pochissima o addirittura assente. I sintomi più frequenti sono un aumento della sete, una minzione frequente e la perdita di peso.

Le complicanze a insorgenza relativamente rapida includono la chetoacidosi diabetica e il coma iperosmolare non chetotico. Le complicazioni a lungo termine includono le più comuni malattie cardiovascolari, come infarto miocardico e ictus, l’insufficienza renale, le lesioni ulcerative del piede e una specifica forma di retinopatia.

La causa del diabete di tipo 1 è sconosciuta, ma si ritiene sia dovuto a una combinazione di fattori genetici e ambientali. Il risultato finale è una distruzione delle cellule beta pancreatiche ad opera di meccanismi autoimmunitari.

Golimumab è un anticorpo monoclonale umano che viene utilizzato come farmaco immunosoppressivo e agisce inibendo il fattore di necrosi tumorale alfa (TNF-alfa), una molecola pro-infiammatoria.

D’altra parte, il TNF-alfa è una citochina che sembra svolgere un ruolo in differenti malattie autoimmuni ed esercitare effetti tossici sulle cellule beta pancreatiche.

Alcuni studi condotti su modelli animali hanno dimostrato che il TNF-alfa è in grado di indurre lo sviluppo di un diabete autoimmune. Inoltre, nei pazienti con diabete di tipo 1 sono stati evidenziati livelli sierici elevati di TNF-alfa.

Ad oggi, l’uso di Golimumab è approvato nel trattamento dell’artrite reumatoide, dell’artrite psoriasica, della spondilite anchilosante e della colite ulcerosa. Viene somministrato con iniezione sottocutanea o endovenosa.

Un trial multicentrico di fase 2

In questo nuovo studio i ricercatori hanno valutato se il trattamento con golimumab fosse in grado di preservare la funzione delle cellule beta e migliorare i principali parametri clinici e metabolici correlati al diabete nei bambini e nei giovani adulti con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi.

Con un disegno in doppio cieco, controllato, questo trial multicentrico di fase 2 ha randomizzato, con un rapporto 2: 1, bambini e giovani adulti ad un trattamento con golimumab sottocutaneo o placebo per 52 settimane.

L’endpoint principale dello studio era la produzione di insulina endogena, valutata nei livelli di peptide-C in risposta a un test di tolleranza a pasti misti di 4 ore, somministrato alla cinquantaduesima settimana.

Gli endpoint secondari e aggiuntivi includevano l’uso di insulina, il livello di emoglobina glicata, il numero di eventi ipoglicemici, il rapporto tra proinsulina a digiuno e peptide C nel tempo e il profilo di risposta.

Complessivamente, degli 84 partecipanti randomizzati, 56 sono stati assegnati al gruppo golimumab e 28 al gruppo placebo.

I livelli di peptide C a 4 ore

I livelli di peptide C a 4 ore, alla settimana 52, differivano in modo significativo tra il gruppo trattato con golimumab e il gruppo placebo (0,64 pmol per millilitro versus 0,43 pmol per millilitro, P <0,001). In entrambi i gruppi i trattamenti hanno portato a un buon controllo glicemico, ma l’utilizzo di insulina è stato inferiore con golimumab, rispetto al placebo.

Una remissione parziale è stata osservata nel 43% dei partecipanti al gruppo golimumab e nel 7% di quelli nel gruppo placebo.

Per quanto riguarda la sicurezza del trattamento, il numero medio di eventi ipoglicemici è stato simile nei due gruppi di studio, ma gli eventi ipoglicemici che sono stati registrati come eventi avversi, a discrezione dei ricercatori, si sono verificati nel 23% dei soggetti in trattamento attivo e nel 7% di quelli trattati con placebo. Anticorpi contro golimumab sono stati rilevati in 30 partecipanti che hanno ricevuto il farmaco.

Farmaci efficaci e ben tollerati

Anche se siamo nelle fasi iniziali di valutazione di questa nuova molecola, e i pazienti inclusi nella sperimentazione non sono stati molti, questo nuovo studio ha evidenziato un sostanziale effetto terapeutico di golimumab nella cura del diabete di tipo 1.

Pur considerando che gli aspetti legati alla sicurezza del trattamento andranno certamente approfonditi, questo farmaco innovativo potrebbe proporsi non solo come un trattamento efficace per il controllo della glicemia, ma anche come una vera e propria cura in grado di arrestare la progressione della malattia a livello delle cellule beta pancreatiche.

Considerando che il diabete di tipo 1 affligge più di 13 milioni di persone nel mondo, e che la sua incidenza sta costantemente aumentando ad un ritmo del 3-4% all’anno, poter disporre di farmaci efficaci e ben tollerati è di estrema utilità per contrastare la malattia.

 

Franco Folino

 

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Franco Folino è un medico chirurgo, specialista in cardiologia, e un giornalista. Ha iniziato a lavorare come cronista alla fine degli anni settanta, scrivendo articoli per diverse riviste italiane di sport motoristici, e in seguito anche in media televisivi privati, estendendo il suo interesse in altri campi dell’informazione. Una volta specializzato in cardiologia, ha pubblicato differenti articoli scientifici ed editoriali su prestigiose riviste internazionali. Ha contribuito alla nascita di Newence, diventandone il direttore responsabile dal marzo del 2017. I suoi principali campi di interesse in ambito medico sono il sistema neurovegetativo cardiovascolare e gli effetti dell’inquinamento atmosferico sulla salute. Appassionato di viaggi, ha percorso molti chilometri sulle strade dell'Europa, del Nord America e dell’America Latina, sempre alla ricerca delle espressioni più autentiche della natura, pubblicando alcuni libri dedicati al Sudamerica.

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